Investigadores del CONICET y la UBA lograron estabilizar proteínas clave vinculadas a la ataxia de Friedreich, en un paso que podría impulsar futuras terapias innovadoras.
Por Florencia Belén Mogno
Las enfermedades genéticas representaron históricamente uno de los mayores desafíos para la medicina, debido a su origen molecular y a la dificultad de intervenir sobre los mecanismos que las desencadenan. En muchos casos, los tratamientos disponibles se limitaron a aliviar síntomas o ralentizar el avance de las patologías, sin lograr revertir el daño a nivel celular.
Dentro de este grupo, los trastornos neurodegenerativos de origen hereditario ocuparon un lugar particularmente complejo. La progresión del deterioro neurológico, sumada a las complicaciones sistémicas que suelen acompañarlos, configuró un escenario en el que la investigación científica resultó clave para abrir nuevas perspectivas terapéuticas.
En este contexto, el estudio de proteínas defectuosas y su impacto en el funcionamiento celular se consolidó como una de las principales líneas de trabajo. Comprender cómo estas moléculas alteradas afectan procesos esenciales permitió diseñar estrategias orientadas a restaurar su función o evitar sus consecuencias dañinas.
Un desarrollo científico con potencial terapéutico
En ese marco, un estudio publicado en la revista científica Communications Biology, al que accedió Diario NCO, presentó un avance significativo en la investigación de la ataxia de Friedreich, una enfermedad genética degenerativa que afecta al sistema nervioso y puede provocar complicaciones cardíacas.
El trabajo fue llevado adelante por especialistas del CONICET y de la Universidad de Buenos Aires, quienes lograron desarrollar nanoanticuerpos capaces de unirse a la proteína frataxina, cuya deficiencia o mal funcionamiento se encuentra en el origen de la enfermedad.
Según el estudio, estos nanoanticuerpos demostraron la capacidad de estabilizar variantes defectuosas de la proteína tanto en estudios in vitro como en células humanas. Este resultado representó un paso clave para avanzar hacia el diseño de terapias dirigidas que actúen directamente sobre el problema molecular.
Nanoanticuerpos: una herramienta innovadora
En sintonía con lo planteado, cabe señalar que la ataxia de Friedreich se produce a partir de alteraciones genéticas que afectan la producción o la estabilidad de la frataxina, una proteína esencial para el correcto funcionamiento de las mitocondrias, responsables de generar energía en las células.
Para desarrollar esta estrategia, el equipo científico utilizó nanoanticuerpos derivados de camélidos, moléculas de pequeño tamaño con alta capacidad de reconocimiento y unión a proteínas específicas. Estos compuestos fueron diseñados para interactuar con las formas correctas de la frataxina y estabilizar aquellas que presentan fallas.
De acuerdo al documento, uno de los aspectos más relevantes fue que estos nanoanticuerpos lograron ingresar al interior de las células y localizarse en las mitocondrias, donde ejercieron su acción. Además, no afectaron funciones celulares esenciales, lo que representó un dato alentador de cara a posibles aplicaciones terapéuticas.
Ventajas y proyección de la tecnología
Otro punto destacado del desarrollo fue la versatilidad de los nanoanticuerpos. Su tamaño reducido permitió que pudieran ser transportados mediante vectores de terapia génica e incluso combinarse en formatos multivalentes, lo que amplió su potencial de uso.
Asimismo, su capacidad de ser modificados facilitó su adaptación para mejorar la penetración en tejidos y células específicas. Esta característica los posicionó como una herramienta prometedora no solo en biotecnología, sino también en el desarrollo de futuras especialidades medicinales.
En la actualidad, si bien existen tratamientos que ayudan a disminuir la progresión de la enfermedad, no hay terapias que logren curarla. Por eso, este tipo de avances resultó clave para explorar nuevas alternativas que apunten a modificar el curso de la patología desde su origen.
Próximos pasos y articulación científica
El estudio formó parte de una línea de investigación que recibió financiamiento internacional, lo que permitirá profundizar los avances obtenidos. En este sentido, el equipo científico proyectó continuar con ensayos en modelos preclínicos, una etapa fundamental para evaluar la seguridad y eficacia de la estrategia.
Además, el trabajo se desarrolló en articulación con distintas instituciones nacionales e internacionales, incluyendo hospitales, centros de investigación y biobancos, lo que permitió acceder a muestras de pacientes y fortalecer el enfoque traslacional del proyecto.
De este modo, los resultados obtenidos no solo aportaron conocimiento sobre la ataxia de Friedreich, sino que también abrieron nuevas líneas de investigación orientadas a restaurar funciones celulares afectadas. A medida que se consoliden estos estudios, la posibilidad de desarrollar terapias más efectivas para esta enfermedad comenzará a acercarse al campo de la medicina aplicada.
Fuente fotografías: Conicet.
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