Investigadoras del CONICET desarrollaron una estrategia terapéutica que logró revertir la acumulación de una proteína clave en patologías como el Alzheimer en modelos experimentales.
Por Florencia Belén Mogno
Las enfermedades neurodegenerativas representan uno de los mayores desafíos para la medicina contemporánea. Su carácter progresivo y las dificultades para modificar su curso generan un escenario complejo tanto para pacientes como para los sistemas de salud. En este contexto, la investigación científica se enfocó en comprender los mecanismos biológicos que desencadenan estos trastornos con el objetivo de desarrollar terapias más efectivas.
Entre los factores que explicaron estas patologías, la acumulación de proteínas anormales en el cerebro se consolidó como un eje central. Estas alteraciones impactaron directamente en la comunicación neuronal y en el funcionamiento del sistema nervioso, lo que derivó en el deterioro cognitivo y motor característico de enfermedades como el Alzheimer o ciertos tipos de parkinsonismo.
A pesar de los avances en el conocimiento de estas enfermedades, las alternativas terapéuticas disponibles se limitaron, en la mayoría de los casos, a aliviar los síntomas. Esta situación impulsó la búsqueda de estrategias innovadoras que no solo permitieran frenar el avance del daño neuronal, sino también revertir los procesos patológicos en curso.
Una estrategia innovadora desde la biotecnología
En este marco, un estudio publicado en la revista científica Molecular Therapy Nucleic Acids, al que accedió Diario NCO, presentó avances significativos en el desarrollo de una terapia dirigida a las tauopatías, un conjunto de enfermedades neurodegenerativas asociadas a la acumulación de la proteína Tau en el cerebro.
La investigación fue llevada adelante por un equipo de científicas del CONICET, quienes desarrollaron una tecnología basada en microARNs artificiales, moléculas capaces de regular la expresión genética. Esta herramienta permitió silenciar la producción de la proteína Tau patológica, uno de los principales factores asociados al deterioro neuronal.
Según el informe, en estudios previos ya se había demostrado la eficacia de esta estrategia para prevenir la acumulación de Tau. Sin embargo, el nuevo trabajo avanzó un paso más al comprobar que también podía revertir el proceso en etapas donde la enfermedad ya estaba instalada, lo que representó un avance clave en el campo.
Resultados prometedores en modelos experimentales
Para evaluar la efectividad del tratamiento, el equipo trabajó con modelos animales que replicaron características de las tauopatías humanas. Los microARNs fueron administrados en ratones que ya presentaban síntomas, como alteraciones en la memoria y en la actividad neuronal.
De acuerdo con los resultados, los animales tratados mostraron mejoras significativas en tareas cognitivas, una normalización de la actividad eléctrica cerebral y una reducción de la acumulación de Tau patológica en las sinapsis. Estos hallazgos evidenciaron no solo un efecto preventivo, sino también.
Además, la proteína Tau cumple funciones esenciales en su forma normal, como la estabilización de estructuras neuronales clave para la comunicación entre células. Sin embargo, cuando adopta formas anómalas, se acumula en el cerebro y genera efectos tóxicos que pueden propagarse a otras regiones, lo que agrava el daño neurológico.
Medicina de precisión y nuevas herramientas terapéuticas
Uno de los aspectos más innovadores del desarrollo fue la combinación de microARNs con vectores virales, lo que permitió dirigir el tratamiento de manera específica hacia las zonas del cerebro afectadas. Esta estrategia buscó aumentar la eficacia y reducir posibles efectos secundarios.
En ese aspecto, el documento detalló que este enfoque posibilitó lograr un efecto sostenido en el tiempo con una única administración localizada. A diferencia de otros tratamientos en estudio, que requieren dosis repetidas y afectan de manera global al cerebro, esta tecnología apuntó a intervenir directamente en el origen del problema.
En la actualidad, las terapias disponibles para las tauopatías no logran detener la progresión de la enfermedad, lo que refuerza la relevancia de este tipo de avances. La posibilidad de actuar a nivel del ARN, es decir, en la etapa previa a la producción de la proteína, representó un cambio de paradigma en el abordaje de estas patologías.
Próximos pasos y desafíos hacia la aplicación clínica
El desarrollo se encuentra protegido por una patente internacional y forma parte de un proceso más amplio orientado a su futura aplicación en humanos. En este sentido, el equipo científico inició una nueva etapa centrada en estudios preclínicos, que permitirán evaluar en profundidad la seguridad y eficacia del tratamiento.
Estos estudios implicarán optimizar los métodos de administración, analizar posibles efectos a largo plazo y validar los resultados en modelos más complejos. Al mismo tiempo, se proyectó la creación de una empresa de base tecnológica que impulse el desarrollo y eventual transferencia de la innovación.
Mientras avanzan estas etapas, las investigadoras continúan perfeccionando la tecnología para lograr una mayor precisión en la regulación de los microARNs. El objetivo final consistió en desarrollar una herramienta capaz de modificar el curso de enfermedades que, hasta el momento, no cuentan con tratamientos efectivos, marcando un posible punto de inflexión en la medicina neurodegenerativa.
Fuente fotografías: Conicet
Te Puede Interesar:
https://www.instagram.com/diarioncomatanza
https://facebook.com/diarionco
