Investigadores del CONICET y la empresa Inmunova confirmaron la eficacia estructural del fármaco INM004 contra el síndrome urémico hemolítico.
Por Florencia Belén Mogno.
El desarrollo de tratamientos innovadores contra enfermedades graves sin cura específica aún constituye uno de los grandes desafíos de la ciencia médica. En el caso del síndrome urémico hemolítico (SUH), una enfermedad que afecta principalmente a niños y niñas menores de seis años y puede dejar secuelas irreversibles o incluso provocar la muerte, la búsqueda de soluciones terapéuticas se volvió una prioridad sanitaria en Argentina.
En ese aspecto, el país registra uno de los índices más altos del mundo de SUH pediátrico, una condición provocada por la toxina Shiga, producida por cepas específicas de la bacteria Escherichia coli.
En ese sentido y de acuerdo con la información a la que tuvo la oportunidad de acceder Diario NCO, científicos del CONICET en conjunto con la empresa biotecnológica argentina Inmunova publicaron un estudio donde confirmaron que se logró validar a nivel atómico, un fármaco contra el SUH.
Desarrollo del logro científico
El reporte consultado explicó que, mediante la técnica de microscopía electrónica criogénica (crio-EM), la estructura y mecanismo del fármaco INM004, que ya superó las fases 1 y 2 de ensayos clínicos, inició su fase 3 en Argentina y será evaluado próximamente en ocho países europeos.
El trabajo científico fue liderado por Lisandro Otero, quien se desempeña como investigador del CONICET, y a su vez también contó con la participación de científicos nacionales e internacionales.
La técnica utilizada es una de las herramientas más revolucionarias de la biología estructural contemporánea. Permite visualizar moléculas a nivel atómico y fue galardonada con el Premio Nobel de Química en 2017.
En este caso, permitió observar con precisión cómo actúa el fármaco sobre la toxina Shiga, confirmando su mecanismo de neutralización y aportando una validación fundamental para el desarrollo del medicamento.
Especificaciones del estudio
De acuerdo con la información difundida por el CONICET, el fármaco INM004 se basa en un inmunógeno producido por Inmunova, que al ser inyectado en equinos genera anticuerpos capaces de neutralizar las variantes más virulentas de la toxina.
Esos anticuerpos son luego purificados y fragmentados para crear una fórmula segura y efectiva que puede administrarse en personas. A través de esta estrategia, el medicamento tiene la capacidad de frenar el desarrollo del SUH y evitar sus formas más graves.
El informe técnico destacó que el trabajo no solo refuerza los hallazgos previos obtenidos mediante estudios bioquímicos y preclínicos, sino que además brinda una prueba visual directa del modo en que INM004 interactúa con la toxina.
De esta manera, el informe consultado señaló que esta evidencia consolida el respaldo científico al desarrollo del medicamento y allana el camino para su futura aprobación regulatoria, tanto a nivel nacional como internacional.
Implicancias del abordaje médico
En palabras del propio equipo investigador, citadas en el documento al que accedió Diario NCO, este avance también evidencia el valor estratégico de la articulación entre el sector público y privado.
Mientras la empresa biotecnológica aporta innovación y capacidad productiva, la comunidad científica suma conocimiento profundo y tecnología de punta para garantizar la eficacia y seguridad del tratamiento.
En este sentido, la cooperación se extendió incluso a centros internacionales: debido a que Argentina aún no cuenta con la infraestructura necesaria para crio-EM, parte del trabajo fue realizado en laboratorios especializados de Estados Unidos y España.
El estudio involucró a referentes como Fernando Goldbaum, investigador del CONICET y cofundador de Inmunova; Vanesa Zylberman, también investigadora del organismo y coordinadora del proyecto; y profesionales de instituciones como el Instituto Nacional de Ciencias de la Salud Ambiental de los Estados Unidos y el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC) en España.
El fármaco INM004 podría convertirse en la primera terapia específica aprobada en el mundo contra el SUH. Su validación estructural posiciona a la ciencia argentina a la vanguardia del desarrollo biomédico, y también alimenta las expectativas de miles de familias que, ante cada brote de E. coli, enfrentan el temor de una enfermedad grave sin tratamiento disponible.
Fuente fotografías: CONICET.
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